·強生宣布，一項針對早發(fā)性嚴重胎兒和新生兒溶血性疾病（HDFN）的2期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，超過一半接受尼波卡利單抗（nipocalimab）治療的孕婦在胎齡32周后且沒有接受胎兒宮內(nèi)輸血（IUTs）的情況下活產(chǎn)。
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·尼波卡利單抗在臨床試驗中用于治療多種自身免疫疾病，目前楊森計劃進行針對早發(fā)性嚴重胎兒和新生兒溶血性疾病的關鍵3期試驗，同時也在一系列神經(jīng)科學和免疫學相關適應癥中測試該藥物。
當?shù)貢r間6月26日，美國跨國藥企強生公司（JNJ.US）旗下楊森制藥公司（Janssen Pharmaceutical Companies）宣布，在其針對超罕見疾病——早發(fā)性嚴重胎兒和新生兒溶血性疾病（HDFN）的2期臨床試驗（UNITY）中，超過一半接受尼波卡利單抗（nipocalimab）治療的孕婦在胎齡達32周且沒有接受胎兒宮內(nèi)輸血（IUTs）的情況下活產(chǎn)。
根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，“活產(chǎn)”是指：妊娠的產(chǎn)物完全從母體排出時，具有呼吸、心跳、臍帶動脈搏動、明確的隨意肌運動四種生命現(xiàn)象之一。
強生公司新聞稿稱，這項研究證明了尼波卡利單抗治療早發(fā)性嚴重胎兒和新生兒溶血性疾病的潛力。尼波卡利單抗是目前臨床開發(fā)中唯一的針對胎兒和新生兒溶血性疾病的同種異體免疫療法。
胎兒和新生兒溶血性疾病是一種罕見病，據(jù)《美國婦產(chǎn)科雜志》報道，美國每年每80萬個孕婦中大約有100人受到胎兒和新生兒溶血性疾病的影響。當孕婦和胎兒血型不相容時，孕婦免疫系統(tǒng)中產(chǎn)生的母體同種抗體穿過胎盤并攻擊胎兒紅細胞，導致胎兒紅細胞溶解，進而導致胎兒貧血。雖然有些病例是輕微的，但嚴重時會危及胎兒生命，發(fā)病時胎齡越小，疾病越嚴重，最難治的病例是在胎齡24周前發(fā)病的病例。
目前，美國尚無獲批用于治療胎兒和新生兒溶血性疾病的非手術干預措施，侵入性胎兒宮腔輸血手術是治療這一疾病的標準程序。胎兒宮內(nèi)輸血是指在子宮內(nèi)通過胎兒血管（主要是臍靜脈、肝靜脈）向胎兒輸血，以減輕胎兒的貧血狀態(tài)、消除胎兒水腫。
據(jù)強生發(fā)布的數(shù)據(jù)，13名有早發(fā)性嚴重胎兒和新生兒溶血性疾病風險的孕婦參與了UNITY試驗，其中12名參與者經(jīng)歷了活產(chǎn)。在7名未接受胎兒宮內(nèi)輸血后活產(chǎn)的嬰兒中，1名嬰兒需要簡單的輸血，5名接受胎兒宮內(nèi)輸血后活產(chǎn)的嬰兒都需要簡單輸血。
值得注意的是，強生報告稱，一名嬰兒因“胎兒宮內(nèi)輸血手術后并發(fā)癥”而死亡，但該事件與尼波卡利單抗治療無關。
“受胎兒和新生兒溶血性疾病影響的妊娠目前承受著很高的治療負擔，例如需要重復的、侵入性的胎兒宮內(nèi)輸血，這項操作需要專業(yè)護理，并可能危及胎兒的生命。”UNITY試驗的首席研究員、美國得克薩斯大學奧斯汀分校戴爾醫(yī)學院（Dell Medical School of the University of Texas at Austin）婦女健康系教授和綜合胎兒護理中心主任Kenneth J. Moise Jr.在新聞發(fā)布會上說，“這些數(shù)據(jù)令人鼓舞，因為它們表明，如果尼波卡利單抗獲得批準，可能為家庭提供一種有效的、非手術的治療選擇。”
“在胎兒和新生兒溶血性疾病治療方面，還存在大量未被滿足的需求，我們希望找到一種有效的療法。”楊森自身抗體組合副總裁Katie Abouzahr說。
尼波卡利單抗于 2019 年7月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）快速通道資格（快速通道作為FDA四條特別審批程序之一，旨在促進治療重大疾病藥物或未滿足臨床需求藥物開發(fā)，通過加快藥物審評的過程而使這些藥物能更快應用于臨床），于2020年6月獲得FDA孤兒藥資格。此前， 2019年10月，歐洲藥品管理局 （EMA） 也給予其孤兒藥資格。這是一款靶向新生兒Fc受體（FcRn）的抗體療法，通過與FcRn結合，讓被單核細胞和內(nèi)皮細胞攝入的自身抗體不會重新釋放到血液中，而是在細胞內(nèi)被降解。
2020年，強生斥資約65億美元收購美國制藥公司 Momenta Pharmaceuticals，囊獲了尼波卡利單抗療法，目前它在臨床試驗中用于治療多種自身免疫疾病，包括類風濕關節(jié)炎、重癥肌無力等。
目前楊森計劃在有早發(fā)性嚴重胎兒和新生兒溶血性疾病風險的妊娠中進行尼波卡利單抗的關鍵3期試驗，同時也在一系列神經(jīng)科學和免疫學相關適應癥中測試該藥物。
1999年，強生通過收購獲得了首款免疫產(chǎn)品英夫利昔單抗（Infliximab，商品名Remicade），該產(chǎn)品帶領強生全球銷售額“一路高歌”，強生也從此進入免疫疾病市場。隨后強生又開發(fā)了戈利木單抗（商品名Simponi）和烏司奴單抗（商品名Stelara）這2款重磅產(chǎn)品，使自身免疫疾病領域成為強生制藥業(yè)務中收入占比最高的板塊。經(jīng)過20多年的發(fā)展，強生的自身免疫疾病業(yè)務已經(jīng)積累了深厚的基礎，正在尋找下一個“重磅炸彈”。
（原標題：強生胎兒新生兒罕見貧血免疫療法數(shù)據(jù)積極，計劃進入3期試驗）
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