4月11日是第27個世界帕金森病日。今年的主題是“關注心理健康，全面全程管理”。

帕金森病是繼腫瘤、心腦血管病之后中老年人的“第三殺手”。作為全球第二大神經退行性疾病，帕金森病影響了2%-3%的65歲以上人群。他們或動作緩慢、肌肉僵硬、肢體顫抖、走路前沖，或睡眠障礙、嗅覺減退、心情抑郁、嚴重便秘，且疾病負擔隨著全球老齡化的發展正在不斷加重。

(資料圖)

在過去25年里，帕金森病的病例數近乎翻倍，由疾病帶來的殘疾和死亡也正不斷增長，速度超過了任何其他的神經系統疾病。

除了少數年輕的病人可能有明確的遺傳因素，絕大多數帕金森病人的病因還不明確，目前科學家們普遍認為帕金森的發病是先天基因和后天環境因素共同作用的結果。

對于帕金森病，目前我國診療現狀如何？未來還有哪些治療方法值得期待？

國內“抗帕”品種集中度高

帕金森病患者的治療方法主要為綜合治療，包括藥物治療、手術治療及心理康復治療。

從藥品供給端看，據米內網數據公布的2022年中國城市實體藥店終端抗帕金森氏病藥TOP10產品中，多巴絲肼片、鹽酸普拉克索片、甲磺酸雷沙吉蘭片、恩他卡朋片、吡貝地爾緩釋片排名前五。

2022年中國城市實體藥店終端抗帕金森氏病藥TOP10產品(來源：米內網數據庫)

多巴絲肼和普拉克索作為治療帕金森病的主流藥物，在整體市場中占比超過六成。其中，多巴絲肼片在帕金森病藥物市場中份額超過30%，且保持較快的增速。目前國內僅有上海羅氏制藥(原研地產化)的產品獨家銷售。而華海藥業有望沖擊該品種的國內首仿。

兩大渠道-全國-多巴絲肼/普拉克索-TOP品牌競爭格局(2022年)(來源：中康CMH)

國家集采使藥品可及性顯著提升。普拉克索作為治療帕金森病的主流藥物之一，是唯一進入集采的相關藥物。

集采前，羅氏、勃林格英格翰等國外原研藥企占據大部分市場份額，而以石藥集團、齊魯制藥、京新藥業為首的本土企業和以索普樂(京新藥業)、恩悉(石藥集團)、齊舒寧(齊魯制藥)為首的中標仿制藥，正在逐漸發力中。數據顯示，截至2022年底，中標仿制藥在醫院渠道已占據了86%的銷售片數份額。

此外，齊魯制藥、常州四藥制藥已獲得甲磺酸雷沙吉蘭片生產批號。東陽光藥的恩他卡朋片于2021年3月獲批成為國內首仿，海南通用康力的恩他卡朋片于2022年8月獲批成為國產第2家，均視同通過一致性評價。

治療仍靠“老”藥

止步不前或正在破解

據藥融云數據庫，恒瑞2.2類新藥HRG2010膠囊近日啟動II期臨床試驗。

根據國家藥監局藥品評審中心數據，目前國內共有49項關于帕金森病的臨床試驗正在進行。但記者注意到，其中多數仍為現有藥品的仿制藥研發。

去年四月，國家藥監局藥審中心受理了十余年來首個在美國獲批用于治療帕金森病的新化學實體——沙芬酰胺。該藥由Newron研發，由Zambon公司、Meiji Seika、衛材等公司負責商業化，已經于2017年獲得美國FDA批準，并有望盡快來到中國。

目前已有的藥物和手術治療手段，都只能對癥治療，無法阻止病程進展，更無法治愈。

《2022年度中國帕金森患者疾病診療和生活質量報告》顯示，相比于“期望常用帕藥入醫保”和“期望腦起搏器納入醫保病提高報銷比例”，患者們對“期望新藥和新療法出現”的期待值高達83%。

在過去的60余年中，帕金森病領域內成功研發的藥物主要集中在增加左旋多巴的生物利用度和采用多巴胺受體激動劑來模擬其作用。近年來，人們關于大腦、生物學和遺傳學之間的聯系有了更深的認識，并確定了某些與帕金森病發病風險相關的基因。但記者采訪多位行業人士了解到，帕金森病是一種非常多變，且很難預測的疾病。

Michael J. Fox帕金森研究基金會研究戰略執行副總裁Todd Sherer博士與美國賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院神經病學教授Andrew Siderowf博士此前曾在藥明康德健康產業論壇上指出，過去十年來，帕金森病領域的一大進展在于發現了潛在致病的可觸及靶點，并確定了某些與帕金森病發病風險相關的基因，比如編碼α-突觸核蛋白(α-synuclein)的SNCA基因、LRRK2(編碼富含亮氨酸的重復激酶2)、以及編碼溶酶體酶β-葡糖腦苷脂酶的GBA基因等，發生在這些基因上的突變將大大增加帕金森病的發病風險。研發進展使得針對這些靶點開發療法成為可能。

而另一大進展在于新療法類型的涌現，譬如基因療法和細胞療法等。

展望未來，帕金森病藥物的研發還面臨著一些挑戰。

業界專家們對于在帕金森病患者中進行臨床試驗的最佳方式仍存在著爭議：一方面，在患者出現身體癥狀后再招募他們入組可能會有風險；另一方面，患者入組過早則意味著臨床試驗的研究人員可能要等上幾年，甚至幾十年才能得到試驗結果。此外，現階段我們對帕金森病的遺傳學基礎、病因學和病理過程的了解還遠遠不夠。

渤健(Biogen)公司帕金森病研發項目負責人Tien Dam博士則認為，鑒于臨床靶點的數量和帕金森病的異質性，更有效的帕金森病治療方法可能會是一種組合療法。

（文章來源：上海證券報）

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